Bula de Pegvaliase

Palynziq contém o princípio ativo pegvaliase, uma enzima que pode quebrar uma substância chamada
fenilalanina no corpo. Palynziq é um tratamento para pacientes a partir de 16 anos de idade com

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fenilcetonúria (PKU), uma doença hereditária rara que causa o acúmulo de fenilalanina no corpo a
partir de proteínas presentes nos alimentos. Pessoas com PKU possuem altos níveis de fenilalanina e
isso pode resultar em problemas graves de saúde. Palynziq reduz os níveis de fenilalanina no sangue
de pacientes com PKU cujos níveis de fenilalanina no sangue não são mantidos abaixo de
600 micromol/L (10,0 mg/dL) por outros meios, como alimentação.
Tempo necessário para reduzir os níveis de fenilalanina no seu sangue
O médico iniciará o tratamento com Palynziq com uma dose baixa e lentamente aumentará a dose.
Será necessário algum tempo para encontrar a dose que funciona melhor para reduzir os níveis de
fenilalanina no seu sangue. A maioria das pessoas respondem em até 18 meses a partir do início do
tratamento, mas às vezes a resposta pode levar até 36 meses, aumentando os ajustes de dose até 60
mg por dia. Palynziq deverá ser descontinuado caso não seja atingida uma resposta adequada depois
de 48 semanas de tratamento contínuo com a dose máxima de 60 mg uma vez ao dia. O médico pode
decidir, junto ao paciente, continuar o tratamento com Palynziq nos casos em que o paciente tiver
outros efeitos benéficos (ex., capacidade para aumentar a ingestão de proteína a partir de alimentos in
natura ou melhora dos sintomas neurocognitivos).

Não utilize Palynziq se você tiver uma alergia grave a pegvaliase ou a qualquer outro componente
deste medicamento.

Advertências e precauções
Converse com seu médico, farmacêutico ou enfermeiro antes de utilizar Palynziq.
Reações alérgicas
Você pode ter reações alérgicas durante o tratamento com Palynziq. Seu médico dirá como lidar com
suas reações alérgicas, com base na gravidade da reação e irá prescrever outros medicamentos para o
tratamento da reação.
Palynziq pode provocar reações alérgicas graves (anafilaxia) que podem ser um risco à vida e
essas reações podem ocorrer a qualquer momento após uma injeção de Palynziq.
• Se qualquer um dos sintomas a seguir ocorrer, pare de aplicar Palynziq.

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o Inchaço do rosto, olhos, lábios, boca, garganta, língua, mãos e/ou pés
o Dificuldade para respirar ou respiração ofegante
o Sensação de aperto na garganta ou de asfixia
o Dificuldade para engolir ou falar
o Sensação de tontura ou desmaio
o Perda de controle da urina ou das fezes
o Batimentos cardíacos rápidos
o Urticária (como coceira, erupção cutânea com pequenos caroços) que se espalha
rapidamente
o Vermelhidão
o Dores ou cólicas estomacais graves, vômito ou diarreia
• Use o dispositivo para injeção de epinefrina, conforme a orientação do seu médico e procure
rapidamente socorro médico.
Seu médico irá prescrever um dispositivo para injeção de epinefrina para uso em caso de reação
alérgica grave (anafilaxia). Seu médico irá treinar você e alguém que o ajudará sobre quando e como
usar epinefrina. Mantenha o dispositivo para injeção de epinefrina sempre com você.
Antes de usar Palynziq, informe seu médico caso não possa usar ou não queira usar um dispositivo
para injeção de epinefrina para tratar uma reação alérgica grave (anafilaxia) a Palynziq. Por pelo
menos os 6 primeiros meses de tratamento, alguém deve acompanhá-lo(la) quando você mesmo
estiver aplicando a injeção de Palynziq. Essa pessoa deve permanecer com você pelo período mínimo
de 1 hora após a aplicação da injeção, para observar se há sinais e sintomas de uma reação alérgica
grave (anafilaxia) e, se necessário, aplicar uma injeção de epinefrina e buscar atendimento médico de
urgência.
Se você tiver uma reação alérgica grave (anafilaxia), não continue usando Palynziq, até que tenha
conversado com o médico que prescreveu Palynziq. Informe seu médico de que teve uma reação
alérgica grave. Seu médico dirá se você pode continuar o tratamento com Palynziq.
Injeção de outros medicamentos contendo PEG enquanto estiver utilizando Palynziq
Palynziq tem um componente chamado polietilenoglicol (PEG). Se você aplicar a injeção de
Palynziq com outro medicamento injetável que também contém PEG, como o acetato de
medroxiprogesterona com PEG, pode ocorrer uma reação alérgica. Informe seu médico ou

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farmacêutico se você estiver fazendo uso, tiver usado recentemente ou se puder vir a usar qualquer
outro medicamento injetável.
Crianças e adolescentes
Não se sabe se Palynziq é seguro e efetivo para crianças e adolescentes menores de 16 anos de idade
com PKU e, por isso, Palynziq não deve ser usado por pessoas com menos de 16 anos de idade.
Outros medicamentos e Palynziq
Informe seu médico ou farmacêutico, se estiver fazendo uso, tiver usado recentemente ou se puder vir
a usar outros medicamentos.
Gravidez, amamentação e fertilidade
Se você estiver grávida ou amamentando, acha que pode estar grávida ou está planejando engravidar,
consulte seu médico antes de usar este medicamento.
O uso de Palynziq durante a gravidez não é recomendado, a menos que seu problema de saúde precise
de tratamento com Palynziq e outras formas de controle dos níveis de fenilalanina em seu sangue não
funcionarem. Níveis de fenilalanina muito altos ou muito baixos durante a gravidez podem ser
prejudiciais para você ou seu bebê. Você e o médico deverão decidir a melhor forma de tratar seus
níveis de fenilalanina no sangue. É muito importante manter os níveis de fenilalanina sob controle,
entre 2,0 e 6,0 mg/dL, antes e durante a gravidez.
Com base em estudos em animais sem fenilcetonúria, não pode ser excluído o risco de Palynziq
causar danos ao bebê quando administrado a mulheres grávidas.
Não se sabe se Palynziq passa para o leite materno ou se afetará seu bebê. Converse com seu médico
sobre o melhor jeito de alimentar seu bebê se estiver utilizando Palynziq.
Não há dados sobre o efeito de Palynziq na fertilidade de mulheres.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do
cirurgião-dentista.
Uso criterioso no aleitamento ou na doação de leite humano. O uso deste medicamento no
período da lactação depende da avaliação e acompanhamento do seu médico ou cirurgião-
dentista.

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Efeito sobre a capacidade de dirigir veículos ou operar máquinas
Não foi realizado nenhum estudo sobre os efeitos na capacidade de dirigir veículos e operar máquinas.
Palynziq pode afetar sua capacidade de dirigir um veículo e de operar máquinas se você tiver uma
reação alérgica grave.
Quantidade de sódio
Este medicamento contém 1,55 mg de sódio/seringa preenchida com 0,5 mL de solução injetável e
3,1 mg de sódio/seringa preenchida com 1 mL de solução injetável. Se você faz dieta de restrição de
sal (sódio) ou toma medicamento para controlar a pressão arterial, consulte o médico antes de usar
este medicamento.
Se tiver outras dúvidas sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico.
Rastreabilidade
De forma a melhorar a rastreabilidade dos medicamentos biológicos, o nome e o lote do medicamento
administrado devem ser registrados de forma clara.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro
medicamento.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

experiência pós-comercialização são comuns ou se é provável que essas reações adversas são causadas
pelo medicamento.
Atenção: Este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia
e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos
adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.
9. O QUE FAZER SE ALGUÉM USAR UMA QUANTIDADE MAIOR DO QUE A
INDICADA DESTE MEDICAMENTO?
Se você utilizar mais Palynziq do que deveria
Se você utilizar Palynziq em uma quantidade maior do que deveria, avise ao seu médico. Vide item
“Quais os males que este medicamento pode me causar?” para detalhes sobre o que fazer com base
nos seus sintomas.
Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico
e leve a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você
precisar de mais orientações.

Não use o medicamento após o prazo de validade indicado no rótulo da seringa e na embalagem do
produto após “Val.:”. O prazo de validade refere-se ao último dia do mês.
Palynziq é válido por 24 meses a partir da data de fabricação, impressa na embalagem do
medicamento.
Armazenar em geladeira (de 2°C a 8°C). Manter nesta embalagem até o final do uso. Manter na
embalagem original para proteger da luz. Não congelar ou agitar. Proteger do calor.
Se necessário, você pode armazenar Palynziq na embalagem original em temperatura ambiente (de
15°C a 30°C) por até 15 dias e longe de fontes de calor. Anote a data da retirada da geladeira no
cartucho fechado do produto. Uma vez armazenado em temperatura ambiente (fora da geladeira), o
produto não deve retornar à geladeira. Descartar após 15 dias.

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Palynziq é uma solução límpida a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-clara.
Não use este medicamento se a seringa preenchida estiver danificada ou se você notar que a solução
está turva, descolorida ou se você conseguir ver partículas.
Use procedimentos para o descarte seguro das seringas. Não jogue fora qualquer medicamento no
esgoto ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como descartar os medicamentos que já
não utiliza. Essas medidas ajudarão a proteger o meio ambiente.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você
observe alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se você poderá utilizá-
lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Sempre utilize este medicamento exatamente como o seu médico prescreveu. Converse com o seu
médico se tiver dúvidas.
Palynziq deve ser injetado sob a pele (injeção subcutânea).
Dose
• Você começará a usar Palynziq com a dose mais baixa. Você usará a seringa de 2,5 mg uma
vez por semana pelas primeiras 4 semanas. A seringa de 2,5 mg possui um êmbolo branco.
• Em seguida, seu médico aumentará lentamente sua dose e/ou a frequência de aplicação de
Palynziq. Seu médico dirá a você por quanto tempo você deve permanecer em cada dose. O
aumento gradual da sua dose com o tempo permite que seu corpo se ajuste ao medicamento.
• O objetivo é atingir uma dose diária que reduza os níveis de fenilalanina no seu sangue dentro
da faixa alvo de 120 a 600 micromol/L (entre 2,0 e 10,0 mg/dL) e que não provoque muitos
efeitos adversos. Os pacientes costumam precisar de uma dose diária de 20 mg, 40 mg ou 60 mg
para atingir seu nível-alvo de fenilalanina no sangue.

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Exemplo de etapas para atingir seu objetivo de fenilalanina no sangue
Dose de Palynziq e frequência de aplicação Cor da seringa
2,5 mg uma vez por semana Êmbolo branco
2,5 mg duas vezes por semana
10 mg uma vez por semana Êmbolo verde
10 mg duas vezes por semana
10 mg quatro vezes por semana
10 mg por dia
20 mg por dia Êmbolo azul
40 mg por dia
(2 injeções da seringa preenchida de 20 mg)1
60 mg por dia
(3 injeções da seringa preenchida de 20 mg)1
1 Se precisar de mais de uma injeção para receber sua dose diária, todas as injeções precisam ser feitas
no mesmo horário do dia e os locais de injeção precisam estar a pelo menos 5 centímetros de distância
de cada um. Não divida sua dose diária ao longo do dia.
• Seu médico continuará verificando os níveis de fenilalanina no seu sangue durante o tratamento
e poderá ajustar a dose de Palynziq ou pedir que você mude a sua alimentação.
• Seu médico precisará verificar a fenilalanina no seu sangue mensalmente para ver se este
medicamento está funcionando para você.
Início do tratamento com Palynziq
• Seu profissional de saúde fará a aplicação da injeção de Palynziq, até que você (ou um cuidador)
possa fazer a aplicação sozinho.
• Seu médico irá prescrever medicamentos para você tomar antes da injeção de Palynziq, como
antipiréticos, inibidores de receptor H1 e inibidores de receptor H2. Esses medicamentos ajudam
a reduzir os sintomas de uma reação alérgica.
• Um profissional de saúde irá acompanhá-lo(la) por pelo menos uma hora após a injeção de
Palynziq, para observar se há sinais e sintomas de uma reação alérgica.
• Seu médico também irá prescrever um dispositivo para injeção de epinefrina para uso em caso
de reação alérgica grave. Seu profissional de saúde também dirá quais sinais e sintomas devem
ser observados e o que fazer se tiver uma reação alérgica grave.
• Seu médico mostrará como e quando usar o dispositivo para injeção de epinefrina. Mantenha
esse dispositivo sempre com você.

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Manutenção do tratamento com Palynziq
• Este medicamento está disponível em seringas preenchidas com 3 concentrações diferentes
(2,5 mg com êmbolo branco, 10 mg com êmbolo verde ou 20 mg com êmbolo azul). Você pode
precisar de mais de uma seringa preenchida para receber a dose prescrita. Seu profissional de
saúde dirá qual seringa ou combinação de seringas usar e irá mostrar a você (ou a um cuidador)
como aplicar a injeção de Palynziq.
• As “Instruções de uso” mostram:
o como preparar e aplicar a injeção de Palynziq; e
o como descartar as seringas de Palynziq adequadamente após o uso.
• Seu médico dirá por quanto tempo continuar tomando medicamentos como antipiréticos,
inibidores de receptor H1 e inibidores de receptor H2, antes da injeção de Palynziq.
• Por pelo menos os 6 primeiros meses de tratamento com Palynziq, alguém deve acompanhá-
lo(la) quando você mesmo estiver aplicando a injeção de Palynziq e por pelo menos 1 hora após
a injeção para observar se há sinais e sintomas de uma reação alérgica grave e, se necessário,
aplicar uma injeção de epinefrina e buscar atendimento médico de urgência.
o Seu médico irá treinar essa pessoa sobre os sinais e sintomas de uma reação alérgica
grave e sobre como aplicar uma injeção de epinefrina.
o Seu médico dirá se você precisa que alguém o(a) observe por mais de 6 meses.
• Não mude sua ingestão de proteínas, a menos que haja orientação do seu médico.
Você pode ter níveis de fenilalanina no sangue muito baixos durante o uso de Palynziq. Seu
médico irá verificar seus níveis de fenilalanina mensalmente. Se os seus níveis de fenilalanina
no sangue estiverem muito baixos, seu médico pode pedir para mudar a sua alimentação e/ou
reduzir a dose de Palynziq. Seu médico irá verificar os níveis de fenilalanina no seu sangue a
cada 2 semanas, até que voltem ao normal.
Se tiver outras dúvidas sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do
tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.

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7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE
MEDICAMENTO?
Se você esquecer de usar Palynziq
Caso você se esqueça de aplicar uma dose, aplique sua próxima dose no horário regular. Não aplique
duas doses de Palynziq para compensar uma dose que você perdeu.
Se você parar de usar Palynziq
Se você interromper seu tratamento com Palynziq, os níveis de fenilalanina em seu sangue podem
aumentar. Converse com seu médico antes de interromper o tratamento com Palynziq.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião
dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?
Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos adversos, no entanto, nem todas
as pessoas experimentam efeitos adversos.
Reações alérgicas são muito comuns, ocorrendo em mais de 10% dos pacientes que utilizam este
medicamento, variando em gravidade. Sintomas de reação alérgica podem incluir erupção cutânea,
coceira, inchaço da cabeça ou face, coceira ou lacrimejamento dos olhos, tosse, dificuldade para
respirar, respiração ofegante e sensação de tontura. Seu médico dirá como lidar com as reações
alérgicas, com base na gravidade da reação e irá prescrever outros medicamentos para tratar a reação.
Algumas dessas reações alérgicas podem ser mais graves, como descrito a seguir, e precisarão de
tratamento imediato.
Os efeitos adversos graves incluem:
• Reações alérgicas graves inesperadas (anafilaxia): (ocorrem entre 1% e 10% dos pacientes que
utilizam este medicamento). Pare as injeções de Palynziq se notar qualquer sinal grave e
inesperado de alergia ou uma combinação dos sinais listados a seguir.
o Inchaço do rosto, olhos, lábios, boca, garganta, língua, mãos e/ou pés
o Dificuldade para respirar ou respiração ofegante
o Sensação de aperto na garganta ou de asfixia
o Dificuldade para engolir ou falar
o Sensação de tontura ou desmaio

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o Perda de controle da urina ou das fezes
o Batimentos cardíacos rápidos
o Urticária (como coceira, erupção cutânea com pequenos caroços) que se espalha
rapidamente
o Vermelhidão
o Dores ou cólicas estomacais graves, vômito ou diarreia
Use um dispositivo para injeção de epinefrina, conforme a orientação do seu médico e procure
rapidamente socorro médico. Seu médico irá prescrever um dispositivo para aplicação de epinefrina
para uso em caso de reação alérgica grave. Seu médico irá treinar você e alguém que ajudará você
sobre quando e como usar epinefrina. Mantenha o dispositivo para injeção de epinefrina sempre com
você.
• Infecções no local da injeção: Infecções graves no local da injeção ocorreram em pacientes
durante o tratamento com Palynziq. Alguns desses casos exigiram hospitalização, cirurgia,
tratamento com antibióticos intravenosos ou a suspensão do tratamento com Palynziq. Alterne
o local da injeção e verifique o local antes de cada aplicação quanto a sinais de vermelhidão,
inchaço ou sensibilidade. Informe imediatamente o seu profissional de saúde caso desenvolva
sinais ou sintomas de infecção no local da injeção que sejam novos, não desapareçam ou
piorem, incluindo:
o dor, vermelhidão, inchaço ou sensibilidade
o bolhas
o endurecimento da área
o crosta escura
o fluido ou pus
o ferida aberta
Não injete Palynziq na área afetada até que a infecção tenha sido resolvida.
Consulte o médico imediatamente, se apresentar qualquer um dos seguintes sintomas:
• Um tipo de reação alérgica chamada doença do soro, que inclui uma combinação de febre
(temperatura alta), erupção cutânea, dores musculares e nas articulações (Comum – pode
afetar até 1 em 10 pessoas)

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Outros efeitos adversos
Reação muito comuns (ocorre em mais de 10% dos pacientes que utilizam este medicamento):
• vermelhidão na pele, inchaço, hematoma, sensibilidade ou dor no local da injeção de Palynziq
• dor nas articulações
• redução das proteínas dos fatores de complemento C3 e C4 (que são partes de seu sistema
imunológico) no exame de sangue
• reação alérgica
• níveis muito baixos de fenilalanina nos exames de sangue
• dor de cabeça
• erupção cutânea
• dor de estômago
• mal-estar, também chamado de náusea
• vômito
• urticária (erupção cutânea com coceira na pele)
• coceira
• cabelo ralo ou queda de cabelo
• tosse
• aumento da proteína C reativa (PCR) no exame de sangue (PCR é uma proteína que indica
presença de inflamação)
• inchaço das glândulas no pescoço, axilas ou virilha
• vermelhidão na pele
• dor muscular
• sensação de tontura
• sensação de cansaço
• diarreia
Reação comum (ocorre entre 1% e 10% dos pacientes que utilizam este medicamento):
• rigidez das articulações
• inchaço articular
• rigidez muscular
• erupção cutânea com pequenos caroços
• formação de bolhas ou descamação da camada superior da pele
• dificuldade para respirar

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Dados pós-comercialização:
Foi relatada a ocorrência de anafilaxia (reação alérgica grave inesperada) durante o uso pós-