Bula de Nitisinona

Nesta doença, o seu organismo não é capaz de decompor completamente o aminoácido tirosina
(os aminoácidos são blocos de formação das proteínas), formando substâncias nocivas. Estas
substâncias são acumuladas no seu organismo. Orfadin® (nitisinona) bloqueia a decomposição
de tirosina e as substâncias nocivas não são formadas.
Você deverá seguir uma dieta especial enquanto estiver tomando este medicamento, porque a
tirosina permanecerá no seu organismo. Esta dieta especial baseia-se em um teor baixo em
tirosina e fenilalanina (outro aminoácido).

Caso você tenha alergia à nitisinona ou a qualquer um dos outros componentes deste
medicamento (vide “Composição”).
Você não deve amamentar enquanto estiver utilizando este medicamento (vide “Gravidez e
lactação”).

Advertências e precauções
Os seus olhos serão examinados por um médico antes, e regularmente durante o tratamento com
nitisinona. Se tiver os olhos vermelhos ou qualquer outro sintoma nos olhos, entre em contato
imediatamente com seu médico para que seja realizado um exame. Os problemas oculares (Vide
8. Quais os Males que Este Medicamento Pode Causar) podem ser um sinal de um controle
dietético insuficiente.
Durante o tratamento, serão colhidas amostras de sangue para que o seu médico possa verificar

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sangue.
Você deverá seguir a dieta restritiva de tirosina e fenilalanina recomendada pelo médico, e os exames
de sangue servirão para acompanhar também o resultado da dieta.
O funcionamento de seu fígado será controlado em intervalos regulares, pois a doença afeta o
fígado.

MEDICAMENTO?
Orfadin® (nitisinona) deve ser conservado sob refrigeração (2°C – 8°C), mantido em sua
embalagem original. Não congelar, conservando-o na posição vertical.
Após aberto, manter sob refrigeração, em temperatura de 2°C a 8°C, por 3 meses.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem
original.
A suspensão oral é uma suspensão opaca, branca e ligeiramente mais espessa. Antes de agitar
o frasco, a suspensão pode ter o aspeto de uma acumulação sólida no fundo e de um líquido
ligeiramente leitoso.
É fornecido em um frasco âmbar de 100 mL com uma tampa branca com rosca resistente à
abertura por crianças. Cada frasco contém 90 mL de suspensão.
Cada embalagem contém um frasco, um adaptador para frasco e três seringas para uso oral
(1 mL, 3 mL e 5 mL).
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e
você observe alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá
utilizá-lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
O tratamento com este medicamento deve ser iniciado e orientado por um médico com
experiência no tratamento de pacientes com a doença (tirosinemia hereditária do tipo 1).
A dose diária total recomendada para pacientes adultos e pediátricos é de 1 mg/kg de peso
corporal, administrada por via oral. O seu médico ajustará a dose individualmente.
Recomenda-se administrar a dose uma vez por dia. Contudo, devido aos dados limitados em
pacientes com peso corporal < 20 kg, recomenda-se dividir a dose diária total nesses pacientes
em duas administrações diárias com intervalo de 12 horas.
A suspensão oral é administrada com uma seringa para uso oral diretamente na boca, sem

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diluição. Orfadin® (nitisinona) não deve ser injetado. Não colocar agulha na seringa.
Como preparar a dose a ser administrada
A dose que o seu médico receitou deve ser dada em mL de suspensão e não em mg. Isso porque
a seringa para uso oral que é utilizada para retirar a dose correta do frasco está marcada em mL.
Se a sua prescrição estiver em mg, entre em contato com o seu médico ou farmacêutico para
obter informações necessárias.
A embalagem contém um frasco de medicamento com uma tampa, um adaptador para frasco e
três seringas para uso oral (1 mL, 3 mL e 5 mL). Use sempre uma das seringas para uso oral
fornecidas para tomar o medicamento.
• A seringa para uso oral de 1 mL (a menor seringa) está marcada de 0,1 mL a 1 mL com
graduações menores de 0,01 mL. Utiliza-se para medir doses menores ou até 1 mL.
• A seringa para uso oral de 3 mL (a seringa média) está marcada de 1 mL a 3 mL com
graduações menores de 0,1 mL. Utiliza-se para medir doses de mais de 1 mL e até 3 mL.
• A seringa para uso oral de 5 mL (a seringa maior) está marcada de 1 mL a 5 mL com
graduações menores de 0,2 mL. Utiliza-se para medir doses de mais de 3 mL.
É importante utilizar a seringa correta quando tomar o medicamento. O seu médico, enfermeiro
ou farmacêutico aconselhará qual a seringa que você deve usar dependendo da dose que foi
receitada.
Como preparar um frasco de medicamento para utilizar pela primeira vez:
Antes de tomar a primeira dose, o frasco deve ser agitado vigorosamente porque, durante a
conservação a longo prazo, as partículas formarão uma acumulação sólida no fundo do frasco.
Siga as instruções abaixo indicadas.
Figura A. Figura B. Figura C.
1. Retire o frasco do refrigerador.
2. Agite bem o frasco durante pelo menos 20 segundos até a acumulação sólida no fundo do
frasco esteja completamente dispersa (Figura A).
3. Retire a tampa com rosca resistente à abertura por crianças pressionando-a para baixo com
firmeza e girando-a no sentido anti-horário (Figura B).
4. Coloque o frasco aberto na posição vertical sobre uma mesa. Empurre o adaptador de
plástico firmemente contra o bocal do frasco, o máximo possível (Figura C), e feche o
frasco com a tampa com rosca resistente à abertura por crianças.
5. Retorne ao refrigerador ou prepare a dose do medicamento.
Para posterior administração da dose, consulte as instruções abaixo "Como preparar uma dose

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de medicamento".
Como preparar uma dose de medicamento
Figura D Figura E Figura F
1. Agite bem o frasco durante pelo menos 5 segundos (Figura D).
2. Imediatamente a seguir, abra o frasco, removendo a tampa com rosca resistente à abertura
por crianças.
3. O êmbolo dentro da seringa para uso oral deve estar totalmente para baixo.
4. Mantenha o frasco na posição vertical e insira a seringa para uso oral firmemente no orifício
do adaptador, na parte superior do frasco (Figura E).
5. Cuidadosamente, vire o frasco com o bocal para baixo com a seringa para uso oral no lugar
(Figura F).
6. Para retirar a dose receitada (mL), puxe o êmbolo lentamente para baixo até a borda
superior do anel preto ficar nivelada exatamente com a linha de marcação da dose (Figura
F). Se forem observadas quaisquer bolhas de ar dentro da seringa para uso oral, empurre o
êmbolo para cima até as bolhas de ar serem expulsas. Puxe o êmbolo para baixo novamente
até a borda superior do anel preto ficar nivelada exatamente com a linha de marcação da
dose.
7. Volte a colocar o frasco na posição vertical e a seringa para uso oral girando-a suavemente
de modo a desencaixá-la do frasco.
8. A dose deve ser administrada imediatamente na boca (sem diluição) para evitar acumulação
na seringa para uso oral. A seringa deve ser esvaziada lentamente para permitir a
deglutição; o esvaziamento rápido do medicamento pode causar asfixia.
9. Recoloque a tampa com rosca resistente à abertura por crianças imediatamente após o uso.
O adaptador do frasco não deve ser removido.
10. O frasco deve ser conservado sob refrigeração (2 a 8°C).
Limpeza
Limpe a seringa para uso oral imediatamente com água. Separe o corpo e o êmbolo da seringa
e enxague com água. Retire o excesso de água e deixe a seringa desmontada para secar e depois
ser montada para a próxima dose.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do
tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE
MEDICAMENTO?
Não tome uma dose dobrada para compensar a dose que esqueceu de tomar. Caso esqueça de
tomar uma dose no horário correto, fale com seu médico ou farmacêutico.

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Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?