Bula de Miglustate

ZAVESCA® pertence a um grupo de medicamentos que tratam desordens metabólicas. ZAVESCA® inibe
a enzima glucosilceramida sintetase, responsável pela formação da glucosilceramida também chamada
glucocerebrósido. É utilizado para o tratamento de duas condições:

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• ZAVESCA® é usado no tratamento da doença de Gaucher tipo 1 leve a moderada: A doença de Gaucher
é uma condição em que há um acúmulo de glucocerebrósido em certas células do sistema imunológico
chamadas macrófagos. Isto conduz à deposição da substância nos órgãos do corpo, produzindo, por
exemplo, aumento do fígado e baço, alterações no sangue, e doenças ósseas.
• ZAVESCA® é usado no tratamento de sintomas neurológicos progressivos em Niemann-Pick C:
Niemann-Pick C é uma condição em que há um acúmulo de glucocerebrósido nas células cerebrais. Isto
leva a distúrbios das funções neurológicas como o movimento dos olhos, equilíbrio, deglutição, memória e
convulsões.

Você não deve utilizar ZAVESCA®:
• Se você é alérgico (hipersensível) ao miglustate ou a qualquer um dos excipientes da formulação;
• Se você estiver grávida;
• Se você estiver amamentando, a menos que recomendado por seus médicos;
• Se você está pensando em engravidar.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas ou que possam ficar grávidas
durante o tratamento.
Este medicamento é contraindicado durante o aleitamento ou doação de leite, pois pode ser excretado
no leite humano e pode causar reações indesejáveis no bebê. Seu médico ou cirurgião-dentista deve
apresentar alternativas para o seu tratamento ou para a alimentação do bebê.

ZAVESCA® não deve ser utilizado por mulheres grávidas ou mulheres que estão tentando engravidar. Os
homens tratados com ZAVESCA® devem utilizar métodos contraceptivos seguros durante o tratamento,
incluindo três meses após a interrupção do tratamento.
Você pode pedir para seu médico, antes e durante o tratamento com ZAVESCA®, a avaliação dos nervos
dos braços e pernas, os níveis de vitamina B12, monitoramento do crescimento em crianças e adolescentes
portadores de Niemann-Pick C, monitoramento da contagem de plaquetas em pacientes com Niemann-Pick
C e doença de Gaucher tipo 1 que antes eram tratados com terapia de reposição enzimática. A razão para
solicitar estes testes é que alguns pacientes tiveram dormência ou formigamento nas mãos ou pernas e
redução de peso durante o tratamento com ZAVESCA®. Estes testes irão ajudar o médico a avaliar se esses

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Se você tiver diarreia, o médico pode recomendar uma mudança na dieta para reduzir a ingestão de sacarose,
lactose e de outros carboidratos, ou não tomar ZAVESCA® com alimentos ou reduzir temporariamente a
dose. Em alguns casos, o médico pode prescrever um anti-diarreico tal como a loperamida. Foram
notificados casos de doença de Crohn (uma doença inflamatória que afeta o intestino) em pacientes com
doença de Niemann-Pick tipo C tratados com ZAVESCA®. Se você não melhorar, ou apresentar dor
abdominal, consulte o seu médico. O seu médico poderá investigar mais para determinar se existe outra
causa para os seus sintomas.
ZAVESCA® pode causar tonturas. Se você sentir tonturas, não dirigir ou operar máquinas durante o
tratamento com ZAVESCA®.
Antes de utilizar ZAVESCA®, informe o seu médico se:
• Você está grávida ou pretende engravidar;
• Você está amamentando;
• Você não está utilizando um método contraceptivo confiável;
• Você apresentar problemas renais ou hepáticos;
• Você está tomando ou tomou recentemente outros medicamentos.
Os eventos adversos devem ser comunicados ao seu médico.
Informe ao seu médico se você está fazendo uso de algum outro medicamento.
CEREZYME* administrado em conjunto com ZAVESCA® pode diminuir a exposição do seu corpo ao
ZAVESCA®.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.
Gravidez (Categoria C) e amamentação
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do
cirurgião-dentista.
Você não deve tomar ZAVESCA® se você está grávida ou pretende engravidar. Seu médico pode dar-lhe
informações adicionais. Você deve usar um método contraceptivo confiável durante o tratamento com
ZAVESCA®. Não amamente enquanto estiver tomando ZAVESCA®.
Consulte o seu médico antes de tomar qualquer medicamento.

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Informe o seu médico se você tiver usado CEREZYME*, ou qualquer outro medicamento que contenha
imiglucerase. O imiglucerase pode diminuir a exposição ao ZAVESCA®. Informe ao seu médico se você
estiver usando ou usou recentemente qualquer outro medicamento, incluindo medicamentos sem prescrição
médica.
ZAVESCA® pode ser tomado com ou sem alimentos.
Alterações laboratoriais
Não foi encontrada interação de miglustate em testes laboratoriais.
Tremor
Este medicamento pode causar tremor (movimentos involuntários) ou piorar tremores que já existiam. Os
tremores geralmente começam no início do tratamento e, com o tempo, costumam melhorar. Caso o tremor
cause desconforto, o médico poderá ajustar a dose ou interromper temporariamente o tratamento.
Pacientes com insuficiência renal
Este medicamento deve ser usado com cautela em pessoas com função renal reduzida e não é recomendado
para pacientes com doença renal grave.
Pessoas com problemas nos rins podem apresentar níveis mais elevados deste medicamento no organismo.
O médico irá avaliar se este tratamento é adequado para você e poderá ajustar a dose, se necessário.
Pacientes com insuficiência hepática
Este medicamento não foi estudado em pacientes com insuficiência hepática grave. Devido à experiência
limitada, ZAVESCA® deve ser utilizado com cautela em pacientes com insuficiência hepática.
Uso em crianças (até 18 anos)
Este medicamento não foi estudado em crianças menores de 18 anos com doença de Gaucher tipo 1, nem em
crianças menores de 4 anos com doença de Niemann-Pick tipo C.
Algumas crianças com doença de Niemann-Pick tipo C podem apresentar crescimento mais lento ao iniciar
o tratamento. O médico deve monitorar regularmente o crescimento e avaliar se a continuidade do tratamento
é adequada para cada criança.

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Atenção: Contém o corante dióxido de titânio.

ZAVESCA® deve ser armazenado em temperatura ambiente (de 15ºC a 30ºC), protegido do calor e da
umidade.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
Antes de tomar ZAVESCA®, verifique seus aspectos físicos.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você observe
alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
As cápsulas inteiras de ZAVESCA® tem que ser engolidas com água.
Siga a orientação do seu médico, respeitando horários, as doses e a duração do tratamento.
Para a doença de Gaucher tipo 1: A dose inicial recomendada para o tratamento de pacientes com a
doença de Gaucher tipo 1 é de 100 mg, três vezes ao dia (manhã, tarde e noite), em intervalos regulares. Se
você tem deficiências renais, informe o seu médico.
Para a doença de Niemann- Pick tipo C: Para adultos e adolescentes, a dose habitual é de duas cápsulas
(200 mg), três vezes ao dia (manhã, tarde e noite). Isto significa uma dose diária máxima de seis cápsulas
(600 mg).
Se você tem menos de 12 anos de idade, o seu médico irá ajustar a dose para a doença de Niemann Pick-
tipo C.
Se você tem problema nos rins você pode receber uma dose inicial mais baixa. O seu médico pode reduzir
a dose, por exemplo, para uma cápsula (100 mg) uma ou duas vezes ao dia, se você sofre de diarreia ao
tomar ZAVESCA®. O seu médico irá dizer quanto tempo o seu tratamento irá durar.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não
interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.

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ZAVESCA® não deve ser partido, aberto ou mastigado.
Se você tomar mais cápsulas de ZAVESCA® do que o recomendado, consulte imediatamente o seu médico.
ZAVESCA® tem sido utilizado em doses dez maiores do que a recomendada em estudos clínicos: isto