Bula de Delandistrogeno moxeparvoveque

A DMD é causada por uma alteração (conhecida como mutação) no gene DMD que produz uma proteína chamada
distrofina. A distrofina é necessária para que os músculos funcionem corretamente. Pessoas com DMD não conseguem
produzir uma versão funcional dessa proteína.

Elevidys® insere um gene no corpo que contém à informação para que os músculos produzam a proteína
microdistrofina de Elevidys®, que é uma versão funcional encurtada da distrofina normal. Isso ajuda a preteger os
músculos contra danos.
O gene para produzir a proteína microdistrofina Elevidys® é transferido para as células musculares usando um vírus
modificado que não causa doenças.

Modo de Usar;
Reações
adversas.
Versão para o
paciente:
Para que este
medicamento é
indicado?
Quando não devo
usar este
VP/VPS
Solução para
infusão
1,33 x 1013
gv/mL

Dados da submissão eletrônica Dados da petição/notificação que altera a bula Dados das alterações de bula
Data do
expediente
Número do
expediente
Assunto Data do
expediente
Número do
expediente
Assunto Data da
aprovação
Itens de bula Versões
(VP/VPS)*

Seu filho não deve usar Elevidys® se:
 for alérgico (hipersensível) ao delandistrogeno moxeparvoveque ou a qualquer outro componente deste
medicamento (indicados no item COMPOSIÇÃO).
 se o teste genético mostrar que falta alguma parte ou a totalidade de uma seção específica do gene DMD do seu
filho (éxon 8 e/ou o éxon 9).
 tiver título elevado (acima de 1:400, por teste ELISA ou “reagente” por teste ECLIA) de anticorpos totais
contra o vetor AAVrh74.

Siga todas as instruções do seu médico cuidadosamente. Eles podem complementar as informações gerais contidas
nesta bula.
Advertências e Precauções
 Para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para o seu filho, o médico do seu filho:
o Fará, ou já fez, um tipo de exame médico que identifica alterações no gene DMD.
o Verificará se seu filho produz anticorpos específicos (uma proteína produzida pelo sistema
imunológico do corpo).
 Antes do tratamento, o seu filho fará um exame de sangue e de imagem para verificar:
o A saúde do fígado
o O número de plaquetas (células sanguíneas capazes de prevenir e parar sangramentos).
o Níveis de troponina-I (uma proteína liberada no sangue quando o músculo cardíaco foi danificado).
 Fale com o médico do seu filho antes de este medicamento ser administrado se o seu filho tiver tido algum
problema de fígado. Isto é importante porque o seu filho pode ter um risco maior de desenvolver problemas
hepáticos novos ou piores após o tratamento com Elevidys®.
 Antes de administrar este medicamento, informe o médico do seu filho se o seu filho estiver tomando algum
medicamento ou suplemento.
 Uma infecção antes do tratamento com Elevidys® pode causar efeitos colaterais mais graves.
 Fique atento se o seu filho apresentar sinais de infecção, como tosse, chiado no peito, espirros, coriza, dor de
garganta ou febre.
 Informe imediatamente o médico ou enfermeiro se o seu filho apresentar algum destes sinais ou sintomas.
O que você deve informar o seu médico ou enfermeiro após o tratamento com Elevidys®
Informe imediatamente o médico do seu filho se apresentar algum destes sinais ou sintomas durante ou após o
tratamento com Elevidys®:
Reações relacionadas à infusão
 Os efeitos colaterais relacionados com a infusão podem ocorrer durante ou após a administração de Elevidys®.
 Dependendo dos sintomas, a infusão pode ser realizada em uma velocidade mais baixa ou interrompida.
 O médico do seu filho pode decidir quando é necessário administrar medicação adicional.

 Se o tratamento puder ser reiniciado, poderá ser administrado em uma velocidade mais baixa.
Problemas de fígado
 Este medicamento pode causar um aumento das enzimas hepáticas (proteínas) no sangue, o que pode significar
que o fígado está lesionado ou inflamado (ver item “8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO
PODE ME CAUSAR?”).
 Lesões no fígado podem levar a consequências graves, incluindo insuficiência hepática (fígado) e morte.
Insuficiência hepática (fígado) foi observada em pacientes que perderam a capacidade de andar (não
deambuladores).
 Em caso de suspeita ou ocorrência de lesão hepática (fígado) grave ou insuficiência hepática (fígado) aguda, é
fortemente recomendada a consulta imediata com um médico especialista (gastroenterologista ou
hepatologista). O manejo de uma lesão hepática (fígado) grave pode exigir hospitalização.
Este medicamento pode causar danos ao fígado. Por isso, seu uso requer acompanhamento médico estrito e
exames laboratoriais periódicos para controle.
Músculos inflamados (“miosite”)
 Músculos inflamados (“miosite”) podem ocorrer após o tratamento com Elevidys®, nos músculos responsáveis
pelo movimento (ver item “8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?”).
 Pacientes que têm uma seção específica do gene DMD ausente (chamado éxon 8 ou éxon 9) não deve tomar
este medicamento, consulte a seção “8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME
CAUSAR?”.
 Pacientes com outras alterações (conhecidas como mutações) no gene DMD também podem estar em risco.
 O médico do seu filho pode verificar se o coração está afetado fazendo um exame de sangue. O médico do seu
filho também pode encaminhá-lo a um médico especialista (cardiologista), para mais exames.
Músculo cardíaco inflamado (“miocardite”)
 Pode ocorrer inflamação do músculo cardíaco (denominada “miocardite”) após o tratamento com Elevidys®
(ver item “8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?”)
 Os pacientes com “cardiomiopatia” (uma doença do músculo cardíaco que afeta a sua função) o que pode
afetar a capacidade de bombeamento do coração – podem estar em risco de efeitos colaterais mais graves.
Monitoramento após tratamento com Elevidys®
É muito importante comparecer a todas as consultas e exames de acompanhamento. Após o tratamento, seu filho fará
exames de sangue semanalmente para monitorar:
 Aumento das enzimas hepáticas por pelo menos 3 meses após o tratamento.
 Alterações no número de plaquetas nas primeiras duas semanas.
 Alterações nos níveis de troponina-I durante o primeiro mês.
Tomar outros medicamentos e Elevidys®
Informe o médico do seu filho se ele estiver tomando medicamentos, tiver tomado recentemente ou vier a tomar outros
medicamentos.
Medicamento corticosteroide
 O seu filho receberá também outro medicamento (corticosteroides) durante cerca de 2 meses ou mais, como
parte do tratamento com Elevidys®.

 Se o seu filho já toma corticosteroides, o médico do seu filho irá informá-lo sobre como a dose do
corticosteroide irá aumentar.
 A dose dependerá do peso do seu filho. O médico do seu filho determinará a dose total a administrar.
 É importante que o seu filho tome este medicamento de acordo com as instruções fornecidas.
 O corticosteroide ajudará a controlar o aumento das enzimas hepáticas que o seu filho poderá desenvolver após
receber Elevidys® e a dose poderá ser aumentada se necessário.
 Contacte o médico do seu filho ou procure ajuda de emergência imediatamente se o seu filho não tomar ou
vomitar logo após tomar uma dose de corticosteroide.
Infecção
 Os medicamentos que o seu filho vai tomar (o Elevidys®, os corticosteroides e outros remédios para baixar a
imunidade) podem fazer com que ele tenha mais facilidade para contrair infecções graves. Uma infecção após
o tratamento com Elevidys® pode causar efeitos colaterais mais graves.
 É necessário estar atento aos sinais e sintomas de infecção como tosse, respiração ofegante, espirros, coriza,
dor de garganta ou febre.
Fale com o médico ou enfermeiro do seu filho se o seu filho desenvolver quaisquer efeitos secundários (ver item “8.
QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?”).
Vacinações
 Os corticosteroides podem afetar o sistema imunológico (de defesa) do corpo, e o médico do seu filho irá
administrar as vacinas de acordo com o calendário de vacinações antes do início do uso dos corticoesteroides.
O médico do seu filho também pode decidir alterar o calendário de vacinações (antes e depois do tratamento
com Elevidys®).
 Fale com o médico do seu filho se tiver alguma dúvida.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

pessoas.
Alguns efeitos colaterais podem ser graves
Procure atendimento médico urgente se seu filho desenvolver algum dos seguintes efeitos colaterais graves.
Procure atendimento médico urgente se seu filho apresentar algum destes sinais ou sintomas após receber Elevidys®:
Muito comum (podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas):
 Amarelecimento da pele ou da parte branca dos olhos (icterícia), dor na barriga, sensação de cansaço ou mal
estar (vômitos) – estes podem ser sinais de problemas no fígado.
 Náusea;
 Aumentos nas enzimas hepáticas observados em análises do sangue.
 Febre
Comum (podem afetar até 1 em cada 10 pessoas):
 Diminuição do número de plaquetas observadas em análises de sangue (trombocitopenia)
 Batimento cardíaco acelerado (taquicardia), respiração rápida, lábios inchados, falta de ar, narinas dilatadas
(alargamento nasal), urticária, pele vermelho e manchada, lábios inflamados ou com comichão, manchas com
comichão - isto pode ser um sinal de efeitos colaterais relacionados à infusão (“Reações Relacionadas à
Infusão)
Incomum (podem afetar até 1 em 100 pessoas):
 Fraqueza muscular incomum, dor ou sensibilidade muscular e problemas ao falar (voz fraca), engolir ou
respirar – estes podem ser sinais de inflamação dos músculos (“miosite”).
 Falta de ar, sensação de cansaço, dor ou desconforto no peito, inchaço dos tornozelos ou pernas, batimentos
cardíacos irregulares e desmaios - estes podem ser sinais de problemas cardíacos (“miocardite”).

Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e leve a
embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar de mais
orientações.

Registro:1.0100. 0676
Produzido por:
Catalent Maryland, Inc. Baltimore, EUA
Importado e Registrado por:
Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A.
Rua Dr. Rubens Gomes Bueno, 691 CEP 04730-903 - São Paulo – SP
CNPJ: 33.009.945/0001-23
Serviço Gratuito de Informações − 0800 7720 289
www.roche.com.br
USO RESTRITO À ESTABELECIMENTOS DE SAÚDE
VENDA SOB PRESCRIÇÃO MÉDICA
CDS 9.0B_Pac

Histórico de Alteração da Bula
Dados da submissão eletrônica Dados da petição/notificação que altera a bula Dados das alterações de bula
Data do
expediente
Número do
expediente
Assunto Data do
expediente
Número do
expediente
Assunto Data da
aprovação
Itens de bula Versões
(VP/VPS)*

As informações a seguir destinam-se aos profissionais de saúde que irão armazenar, preparar e administrar o
medicamento.
 Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
 Os frascos serão transportados congelados (temperatura igual ou inferior a -60 ºC). Após o recebimento, os
frascos devem ser armazenados congelados (a uma temperatura igual ou inferior a -60 ºC), para manter a
validade da embalagem exterior (VAL).
 Após o descongelamento:
o Este medicamento pode ser conservado no refrigerador entre 2 °C e 8 °C.
o Depois de refrigerado, o medicamento deve ser utilizado no prazo de 14 dias.
o O novo prazo de validade deve ser escrito no rótulo da embalagem original antes do produto ser
armazenado na geladeira.
o Após descongelar, não volte a congelar, não agite.
 Não coloque-o novamente no refrigerador ou congele depois de atingir a temperatura ambiente (25 °C).
 Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo do frasco para injetáveis e na
embalagem exterior após VAL. O VAL pré-impresso na embalagem exterior refere-se ao prazo de validade
quando armazenado a uma temperatura igual ou inferior a -60 °C. A data de validade refere-se ao dia exato do
mês (DD-MM-AAAA).

 Este medicamento contém organismos geneticamente modificados. Os medicamentos não utilizados e os
resíduos devem ser eliminados de acordo com as diretrizes locais sobre o manuseio de resíduos biológicos e as
orientações de eliminação/devolução do centro de tratamento local.
 Como este medicamento será administrado por um médico ou enfermeiro, o médico ou enfermeiro é
responsável pelo descarte correto do produto. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você observe alguma
mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.
TODO MEDICAMENTO DEVE SER MANTIDO FORA DO ALCANCE DAS CRIANÇAS.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Elevidys® é um líquido límpido e incolor para infusão, que pode apresentar alguma opalescência e conter partículas
brancas a esbranquiçadas.
Elevidys® é fornecido em frascos para injetáveis de 10 mL. Cada frasco é apenas para uso único.
Cada caixa conterá de 10 a 35 frascos ou 36 a 70 frascos.
Elevidys® será fornecido por um médico ou enfermeiro treinado no tratamento da DMD do seu filho.
O médico calculará a quantidade de Elevidys® que o seu filho receberá de acordo com o peso do seu filho. Elevidys®
será administrado em um centro médico.
Elevidys® é administrado por via intravenosa (numa veia) através de uma única perfusão durante cerca de 1-2 horas ou
mais, se o médico do seu filho decidir que isso é necessário.
Durante e após a infusão, seu filho será observado para detectar possíveis efeitos colaterais. Ele poderá ir para casa
(geralmente no mesmo dia) assim que for decidido que não há necessidade de mais observação.
Elevidys® será fornecido apenas UMA VEZ.
Se tiver mais dúvidas, pergunte ao médico ou enfermeiro do seu filho.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento.
Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
Informações adicionais para pais e/ou cuidadores
Boa higienização das mãos
 O vírus modificado presente em Elevidys® passará temporariamente para os resíduos corporais do seu filho
(urina, fezes ou saliva) após o tratamento; isso é chamado de ‘liberação’.
 Os pais e cuidadores devem seguir uma boa higiene das mãos durante 1 mês após a criança receber Elevidys®.
o Use luvas de proteção ao manusear fluidos corporais ou resíduos do seu filho.
o Lave bem as mãos com sabão e água corrente depois de manusear os fluidos corporais ou resíduos do
seu filho.
o Descarte fraldas sujas e outros itens sujos em sacos plásticos duplos lacrados no lixo doméstico.
 Fale com o médico do seu filho se tiver alguma dúvida.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE MEDICAMENTO?

Elevidys® é destinado ao tratamento de dose única a ser realizado em um centro médico habilitado. Desta forma, não é
esperado o esquecimento do uso deste medicamento.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?