Bula de Cloridrato de migalastate

A doença de Fabry é causada pela ausência ou deficiência de uma enzima denominada
alfa-galactosidase A (α-Gal A). Dependendo do tipo de mutação (alteração) no gene que produz
α-Gal A, a enzima não funciona corretamente ou está completamente ausente. Esta deficiência na
enzima conduz a depósitos anormais de uma substância feita de gordura conhecida como
globotriaosilceramida (GL3) nos rins, coração e outros órgãos, que provocam os sintomas da
doença de Fabry.
Este medicamento funciona através da estabilização da enzima produzida naturalmente pelo seu
corpo, de modo a que esta possa funcionar melhor na redução da quantidade de GL-3 que se
acumulou nas células e nos tecidos.

NÃO TOME GALAFOLD:
• se você tem alergia ao migalastate ou a qualquer outro componente deste medicamento
(indicados na COMPOSIÇÃO).
Crianças
Crianças < 12 anos
Este medicamento não foi estudado em crianças com menos de 12 anos de idade; por isso, a
segurança e eficácia não foram estabelecidas para este grupo etário.
Este medicamento é contraindicado para menores de 12 anos.

As cápsulas de migalastate de 123 mg não são para crianças (≥12 anos) com peso inferior a 45 kg.
Fale com o seu médico antes de tomar Galafold, caso esteja atualmente fazendo terapia de
reposição enzimática.
Se estiver fazendo terapia de reposição enzimática, você não deve tomar Galafold.
O seu médico irá monitorizar o seu estado clínico e avaliar se o medicamento está funcionando a
cada seis meses enquanto você estiver tomando Galafold. Se o seu estado piorar, o seu médico
poderá fazer mais exames ou interromper o tratamento com Galafold.
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Converse com seu médico antes de tomar Galafold se você tiver uma função renal severamente
reduzida, pois Galafold não é recomendado para uso em pacientes com insuficiência renal grave
(GFR menos de 30 mL/min/1,73m2).
Este medicamento deve ser usado exclusivamente por via oral.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua
saúde.
Interações com Galafold
Informe o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro se estiver tomando, tomado recentemente ou
se for tomar outros medicamentos. Isto inclui terapia de reposição enzimática e medicamentos
obtidos sem receita médica, incluindo suplementos e ervas medicinais.
Informe o seu médico se estiver tomando medicamentos ou suplementos que contenham cafeína,
uma vez que estes medicamentos podem interferir com o funcionamento de Galafold se forem
tomados durante o período de jejum.
Saiba quais os medicamentos está tomando. Mantenha uma lista dos mesmos e mostre-a ao seu
médico e farmacêutico sempre que receber um novo medicamento.
Não consuma alimentos ou cafeína pelo menos 2 horas antes e 2 horas depois de tomar seu
medicamento. Esse jejum mínimo de 4 horas em torno de tomar seu medicamento é necessário
para permitir que ele seja totalmente absorvido.
Água (pura, saborizada, adoçada), sucos de frutas sem polpa e bebidas carbonatadas sem cafeína
podem ser consumidos durante o período de jejum de 4 horas.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro
medicamento.
Gravidez, amamentação e fertilidade
Gravidez
A experiência com a utilização deste medicamento em mulheres grávidas é muito limitada. Se
você está grávida, se acha que pode estar grávida ou planeja engravidar, consulte o seu médico
antes de tomar este medicamento. Você deve utilizar um método contraceptivo eficaz enquanto
estiver tomando o Galafold.
O migalastate em altas doses mostrou efeitos prejudiciais em embriões em desenvolvimento em
um estudo com coelhos; no entanto, não há evidências de que o migalastate possa causar
malformações no feto.
Galafold (migalastate) é um medicamento classificado na categoria C de risco de gravidez.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação do médico
ou cirurgião-dentista.
Caso você esteja grávida, somente utilize este medicamento com o conhecimento do seu
médico ou cirurgião-dentista, pois alguns medicamentos podem causar problemas ao feto.
Informe imediatamente seu médico em caso de suspeita de gravidez.
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Amamentação
Se você está amamentando, consulte o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro antes de tomar
este medicamento. Ainda não é conhecido se este medicamento passa para o leite materno. O seu
médico irá decidir se você deve parar de amamentar ou interromper temporariamente o tratamento
com o medicamento considerando o benefício da amamentação ao bebê e o benefício do Galafold
à mãe.
Durante o período de aleitamento materno ou doação de leite humano, só utilize
medicamentos com o conhecimento do seu médico ou cirurgião-dentista, pois alguns
medicamentos podem ser excretados no leite humano, causando reações indesejáveis no
bebê.
O uso de medicamento no período da lactação é contraindicado pelo risco de reações
adversas ao lactente. Caso não exista outra alternativa de tratamento, o aleitamento
materno ou a doação de leite humano deverão ser interrompidos.
Uso criterioso no aleitamento ou na doação de leite humano: O uso deste medicamento no
período da lactação depende da avaliação e acompanhamento do seu médico ou cirurgião-
dentista.
Fertilidade nos homens
Ainda não é conhecido se este medicamento afeta a fertilidade nos homens. Os efeitos de Galafold
sobre a fertilidade em seres humanos não foi estudada.
Em estudos com animais, o migalastate causou infertilidade temporária em ratos machos, um
efeito que foi revertido após 4 semanas sem uso do medicamento.
Fertilidade nas mulheres
Ainda não é conhecido se este medicamento afeta a fertilidade nas mulheres. Consulte o seu
médico, farmacêutico ou enfermeiro se você planeja engravidar.
Dirigir e operar máquinas
É improvável que este medicamento afete a sua capacidade de dirigir e operar máquinas.
Potencial do medicamento causar câncer
Em um estudo com animais, foi observado um aumento de tumores pancreáticos não cancerígenos
(conhecidos como adenomas de células das ilhotas pancreáticas) em ratos machos, em doses
elevadas, 19 vezes maiores à exposição na dose clinicamente eficaz. Essa observação não foi
considerada relacionada ao tratamento, e achados semelhantes não foram observados em ratas
fêmeas ou em outras espécies animais. O potencial desse achado em humanos é desconhecido.
Atenção: Contém os corantes dióxido de titânio e azul de indigotina que podem,
eventualmente, causar reações alérgicas.
Este medicamento contém 0,0525 mcg a 0,105 mcg de potássio/cápsula, se você faz dieta de
restrição de potássio, tem problemas renais ou toma medicamentos para controle da pressão
arterial ou para o coração, consulte o médico antes de usar este medicamento.
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todas as pessoas as manifestem.
Muito frequentes: podem afetar mais de 1 em cada 10 pacientes
• Cefaleia
Frequentes: podem afetar até 1 em cada 10 pacientes
• Palpitações (sensação do coração estar batendo)
• Sensação de estar girando (vertigens)
• Diarreia
• Enjoo (náuseas)
• Dor abdominal
• Constipação intestinal
• Boca seca
• Necessidade súbita de defecar
• Indigestão (dispepsia)
• Cansaço
• Níveis elevados de creatina fosfoquinase
• Aumento de peso
• Espasmos musculares
• Dores musculares (mialgia)
• Pescoço rígido e dolorido (torcicolo)
• Formigamento nas extremidades (parestesia)
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• Tonturas
• Diminuição do sentido do tato ou da sensibilidade (hipoestesia)
• Depressão
• Proteína na urina (proteinúria)
• Falta de ar (dispneia)
• Sangramento do nariz (epistaxe)
• Erupção cutânea (exantema)
• Coceira persistente (prurido)
• Dor
Desconhecido: a frequência não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis
• Inchaço repentino da pele ou da membrana mucosa (por exemplo: lábios, língua, olhos, etc.),
ou ambas (angioedema)
Informe ao seu médico, cirurgião-dentista ou farmacêutico o aparecimento de reações
indesejáveis pelo uso do medicamento. Informe também à empresa através do seu serviço
de atendimento.
9. O QUE FAZER SE ALGUÉM USAR UMA QUANTIDADE MAIOR DO QUE A
INDICADA DESTE MEDICAMENTO?
Se tomar mais cápsulas do que deveria, pare de tomar o medicamento e consulte o seu médico.
Você pode sentir dores de cabeça e tonturas.
Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro
médico e leve a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001,
se você precisar de mais orientações.
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MEDICAMENTO?
Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem exterior e no
blister, após o prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.
O medicamento não necessita de qualquer temperatura especial de conservação.
Não descarte quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu
farmacêutico como descartar os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a
proteger o ambiente.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem
original para proteger da umidade.
Características físicas e organolépticas
Cápsulas duras opacas, azuis e brancas, com a indicação "A1001" impressa em preto, tamanho 2
de cápsula dura (6,4 x 18,0 mm), contendo um pó branco a castanho claro.
Galafold está disponível em uma embalagem blister contendo 14 cápsulas.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e
você observe alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá
utilizá-lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Utilize este medicamento exatamente como indicado pelo seu médico, farmacêutico ou
enfermeiro. Fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro se tiver dúvidas.
Tome uma cápsula em dias alternados, no mesmo horário do dia. Não tome Galafold em dias
consecutivos.
Não consuma alimentos ou cafeína por pelo menos 2 horas antes e 2 horas depois de tomar o seu
medicamento. Este jejum mínimo de 4 horas durante a tomada do medicamento é necessário para
permitir que ele seja totalmente absorvido. Água (natural, aromatizada, adoçada), sucos de fruta
sem polpa e bebidas gaseificadas sem cafeína podem ser consumidos durante o período de jejum
de 4 horas.
Engula a cápsula inteira.
Este medicamento não deve ser partido, aberto ou mastigado.
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Figura A
Passo 1: Remova o selo adesivo
segurando a cobertura.
Levante a cobertura da sua
embalagem de Galafold
(ver Figura A).
Figura B – Embalagem aberta
Passo 2: Pressione e mantenha
pressionada a pastilha roxa com
o seu polegar do lado esquerdo
da embalagem (ver Figura B) e
continue para o Passo 3.
Figura C
Passo 3: Agora SEGURE a pastilha do
lado direito onde diz “PUXAR
POR AQUI” e puxe o cartão de
blister (ver Figura C).
Figura D – Parte frontal do cartão de blister
Passo 4: Desdobre o cartão de blister
(ver Figura D).
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Tomar cápsulas de Galafold:
Um cartão de blister de Galafold = 14 cápsulas duras = 28 dias de tratamento com Galafold e
14 círculos de cartão branco.
Os círculos de cartão branco servem para o relembrar de tomar Galafold em dias alternados.
A seta direciona o paciente para começar as próximas 2 semanas de tratamento.
Figura E – Parte frontal do cartão de blister
Figura F – Parte frontal do cartão de blister
Passo 5: No primeiro dia que tomar este
medicamento de um novo cartão
de blister, registe a data no
cartão de blister (ver Figura F).
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Figura G – Parte de trás do cartão de blister
Passo 6: VOLTE o cartão ao
CONTRÁRIO exibindo a parte
de trás do mesmo.
LOCALIZE a cápsula a
remover.
DOBRE o cartão como exibido
(ver Figura G).
Nota: Dobrar o cartão ajuda a levantar
o cartão perfurado.
Figura H – Parte de trás do cartão de blister Passo 7: REMOVA o cartão oval
perfurado (ver Figura
H).
Nota: Após remover o cartão, pode
estar presente a película branca
de alumínio da parte traseira:
não há problema.
Figura I – Parte frontal do cartão de blister
Passo 8: VOLTE o cartão ao
CONTRÁRIO exibindo a parte
frontal do mesmo.
EMPURRE a cápsula para o
exterior (ver Figura I).
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Figura J – Parte frontal do cartão de blister Passo 9: No dia seguinte, avance para o
círculo de cartão branco
perfurado na fila superior com a
indicação Dia 2.
Pressione o círculo de cartão
branco removendo-o (ver
Figura J).
Nota: Ao remover este círculo branco
será mais fácil lembrar-se em
que dia não tomou o
medicamento.
Tomar 1 cápsula de Galafold em
dias alternados.
Fechar a embalagem e guardar
após cada utilização.
Depois do Dia 2, avance para o Dia 3 no cartão de blister.
Alternar os dias entre tomar a cápsula e empurrar os círculos de cartão branco até ao dia 28,
inclusive.
Figura K – Parte frontal do cartão de blister desdobrado
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Se você parar de tomar o Galafold
Não pare de tomar este medicamento sem consultar o seu médico.
Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o seu médico,
farmacêutico ou enfermeiro.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do
tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE
MEDICAMENTO?
Se você se esquecer de tomar o Galafold
Se você se esqueceu de tomar a cápsula no horário habitual, mas se lembrou mais tarde, só deverá
tomar a dose esquecida de Galafold no período de até 12 horas a partir da hora normal em que a
dose é tomada. Se mais de 12 horas tiver decorrido, você deverá retomar a ingestão de Galafold
no dia de dosagem previsto seguinte, no horário marcado e de acordo com o esquema posológico
habitual de dias alternados. Não tome duas cápsulas para compensar uma dose que se esqueceu
de tomar.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-
dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?