Bula de Beta-agalsidase

FABRAZYME é usado como terapia de reposição enzimática na doença de Fabry, onde o nível de atividade da
enzima α-galactosidase está ausente ou inferior ao normal. Se você sofre da doença de Fabry, uma substância
gordurosa, chamada globotriaosilceramida (GL-3), não é removida das células do seu corpo e começa a se
acumular nas paredes dos vasos sanguíneos dos seus órgãos. FABRAZYME atua na reposição da enzima ausente,
ajudando a restaurar a quantidade de atividade enzimática para remover o GL-3 das células.

insuficiência renal e hepática, consulte o item 6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?.
Imunogenicidade
Há potencial para imunogenicidade assim como toda proteína terapêutica. A maioria dos pacientes adultos e
pediátricos tratados com beta-agalsidase alcançaram a normalização dos níveis plasmáticos de
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globotriaosilceramida (GL-3), independentemente do desenvolvimento de anticorpos, enquanto os demais
pacientes também obtiveram redução nos níveis de GL-3.
Aproximadamente 83% (110 de 133) dos pacientes adultos que receberam beta-agalsidase desenvolveram
anticorpos. Para os pacientes pediátricos com doença de Fabry entre 8 e <16 anos de idade que receberam a dose
recomendada, os anticorpos contra a beta-agalsidase foram detectados em aproximadamente 69% dos pacientes
no estudo.
Para a maioria dos pacientes que desenvolveram anticorpos, o desenvolvimento se deu dentro dos primeiros 3
meses de exposição. Os títulos de anticorpos diminuíram com o tempo e os pacientes tolerantes voltaram a se
tornar negativos para anticorpos.
Não foram realizados estudos sobre a capacidade de dirigir veículos ou utilizar maquinaria pesada com
FABRAZYME.
Não há experiência do uso de FABRAZYME em mulheres grávidas. No entanto, os dados disponíveis de estudos
pós-comercialização com uso de beta-agalsidase em mulheres grávidas não identificaram um risco associado ao
medicamento de defeitos congênitos graves, aborto espontâneo ou eventos adversos maternos ou fetais.
FABRAZYME deve ser usado durante a gravidez apenas se claramente necessário.
Há dados limitados que sugerem que FABRAZYME está presente no leite humano. Os dados disponíveis em
banco de dados de farmacovigilância global, literatura científica publicada e em um estudo clínico são insuficientes
para determinar os efeitos do medicamento no bebê amamentado ou na produção de leite. Converse com o seu
médico antes de tomar este medicamento.
O uso deste medicamento no período da lactação depende da avaliação e acompanhamento do seu médico
ou cirurgião-dentista.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do cirurgião-
dentista.

Não use FABRAZYME se tiver sofrido qualquer reação alérgica, com risco de morte, à beta-agalsidase ou a
qualquer componente do medicamento. Verifique com o seu médico, antes de usar FABRAZYME, se você tem
alergia à substância beta-agalsidase ou a qualquer outro componente da fórmula.

Como com qualquer medicamento como FABRAZYME, pacientes podem desenvolver anticorpos após a terapia
de reposição enzimática. A maioria dos pacientes desenvolve anticorpo contra a beta-agalsidase. Se você
desenvolver anticorpos contra a beta-agalsidase, você terá um risco maior de reações alérgicas. Os anticorpos
podem diminuir com o tempo e é improvável que impeçam a ação de FABRAZYME.
Se você tiver uma reação alérgica durante a administração de FABRAZYME o seu médico poderá diminuir a
velocidade de infusão, parar temporariamente a infusão e / ou tratar os sintomas com outros medicamentos (anti-
histamínicos, ibuprofeno, paracetamol e /ou corticosteroides) para ajudar a reduzir alguns dos efeitos colaterais.
Se reações alérgicas graves ou com risco de morte ocorrerem, a administração de FABRAZYME deve ser
interrompida imediatamente e um tratamento adequado terá que ser iniciado pelo seu médico. Os riscos e
benefícios da readministração de FABRAZYME devem ser considerados após uma reação alérgica grave ou com
risco de morte.
Seu médico poderá coletar amostras de sangue para realizar exames complementares em caso de ocorrência de
eventos adversos graves.
O perfil geral de segurança foi consistente entre a população pediátrica e a população adulta na experiência de
segurança pós-comercialização.
Para pacientes com mais de 65 anos, consulte o item 6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?.

Não foram realizados estudos formais de interação medicamentosa e interação com plantas medicinais. Informe o
seu médico se você estiver usando quaisquer outros medicamentos ou plantas medicinais, devido ao risco potencial
de interferência com beta-agalsidase.
Interações com alimentos e bebidas são improváveis. Não foram realizados estudos formais de interação com
alimento.
FABRAZYME não deve ser misturado com outros medicamentos na mesma infusão.
Não foram realizados estudos formais de interação medicamento-substância química (álcool e nicotina).
Não foram realizados estudos formais de interação medicamento-exame laboratorial e não laboratorial.
Não foram realizados estudos formais de interação medicamentos-doenças.
Até o momento não há informações de que FABRAZYME possa causar doping.
Não há relatos de uso abusivo ou dependência com FABRAZYME.
Consulte seu médico para maiores informações.
Este medicamento contém 14 mg de sódio por frasco-ampola. Se você faz dieta de restrição de sal (sódio) ou
toma medicamento para controlar a pressão arterial, consulte o médico antes de usar este medicamento.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

estudos clínicos.
Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e leve a
embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar de mais
orientações.

Conservar FABRAZYME sob refrigeração, em temperatura entre 2° a 8°C.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
A solução de FABRAZYME reconstituída e diluída deve ser utilizada imediatamente. Este produto não
contém conservantes. Se o uso imediato não for possível, a solução reconstituída e diluída pode ser
armazenada por até 24 horas a 2° a 8°C.
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FABRAZYME é um pó ou sólido compactado liofilizado estéril branco a quase branco, para reconstituição com
água estéril para injeção. A solução resultante é límpida, livre de partículas estranhas.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você observe
alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
FABRAZYME é administrado através de um equipamento para dispensação gota a gota em um vaso sanguíneo
(por infusão intravenosa).
FABRAZYME somente é usado sob a supervisão de um médico com conhecimento do tratamento da doença de
Fabry.
Seu médico pode aconselhar que você possa ser tratado em casa, desde que atenda a certos critérios. Favor contatar
seu médico caso você queira ser tratado em casa. O tratamento com FABRAZYME deve ser efetuado sob a
supervisão de um médico com experiência no tratamento e cuidados de doentes com a doença de Fabry ou com
outras doenças metabólicas hereditárias.
A infusão de FABRAZYME em casa pode ser considerada para os pacientes que toleraram bem as infusões. A
decisão de transferir o paciente para infusão em casa deve ser feita após avaliação e recomendação médica. O
paciente que apresentar eventos adversos durante a infusão deve parar imediatamente o processo de infusão e
buscar a ajuda de um profissional de saúde. As infusões subsequentes podem precisar ocorrer em instalações
clínicas apropriadas. A dose e a velocidade de infusão devem permanecer constantes nas infusões domiciliares, e
não podem ser alteradas sem a supervisão de um profissional de saúde.
Reconstituição e diluição:
1. O seu médico determinará o número de frascos baseado no seu peso corporal e na dose recomendada de
1,0 mg/kg administrada a cada 2 semanas. Os frascos de FABRAZYME e de diluente devem ser deixados à
temperatura ambiente (23ºC a 27ºC) antes da reconstituição (aproximadamente 30 minutos).
2. Seu médico deverá reconstituir cada frasco de FABRAZYME 35 mg injetando lentamente 7,2 mL de água
estéril para injeção, USP/EP, deixando a água cair pela parede interior de cada frasco e não diretamente sobre
o pó liofilizado. Os frascos devem ser girados e inclinados suavemente. Não inverter ou agitar o frasco. Cada
frasco produzirá uma solução límpida e incolor de 5,0 mg/mL.
3. Os frascos reconstituídos devem ser inspecionados visualmente pelo seu médico quanto à presença de
partículas e alteração de cor. A solução reconstituída não deve ser utilizada se houver partículas em suspensão
ou alteração de cor.
4. Após a reconstituição, seu médico deve diluir prontamente os frascos. Se os frascos não forem diluídos
prontamente poderá ocorrer a formação de partículas.
5. FABRAZYME reconstituído deverá ser diluído em solução para infusão de cloreto de sódio 9 mg/mL (0,9%),
imediatamente após a reconstituição, para uma concentração final entre 0,05 mg/mL e 0,7 mg/mL. Seu médico
irá determinar o volume total de solução para infusão de cloreto de sódio 0,9% (entre 50 e 500 mL), com base
na dose individual. Para doses menores que 35 mg deverá ser usado um mínimo de 50 mL, para doses de 35
a 70 mg utilizar um mínimo de 100 mL, para doses de 70 a 100 mg utilizar um mínimo de 250 mL e para
doses maiores que 100 mg utilizar apenas 500 mL. Para minimizar a interface ar / líquido, o espaço de ar
dentro da bolsa de infusão deverá ser eliminado, antes de adicionar FABRAZYME reconstituído. Seu médico
deve certificar-se de que a solução reconstituída de FABRAZYME foi injetada diretamente na solução de
cloreto de sódio 0,9%. Qualquer frasco com solução reconstituída não utilizada deverá ser descartado pelo
seu médico.
6. A bolsa de infusão deverá ser invertida suavemente ou massageada levemente para misturar a solução,
evitando agitação vigorosa.
7. FABRAZYME não deve ser administrado na mesma linha intravenosa com outros produtos.
8. A solução diluída pode ser filtrada durante a administração através de um filtro em linha de 0,2 μm de baixa
ligação proteica.