Bula de Alfassebelipase

Este medicamento é uma terapia de reposição enzimática, ou seja, o medicamento substitui a enzima
LAL que está em falta ou é deficiente nos pacientes com deficiência de LAL. Este medicamento
funciona diminuindo o acúmulo de gordura que causa complicações médicas, incluindo deficiências
de crescimento, danos no fígado e complicações cardíacas. Melhora também os níveis de gorduras no
sangue, incluindo LDL elevado (colesterol ruim) e triglicérides.

Não utilize este medicamento em caso já tenha tido reações alérgicas potencialmente fatais à
alfassebelipase que não possam ser controladas ao receber novamente o medicamento, ou a ovo ou a
qualquer outro componente deste medicamento.

infusão, o que é conhecido como uma reação à infusão (administração gota a gota) que por vezes pode
ser grave e pode incluir uma reação alérgica. Caso ocorra uma reação grave à infusão como esta,
procure imediatamente assistência médica. Em caso de reação à infusão, seu médico poderá
administrar medicamentos adicionais para tratar ou ajudar a prevenir reações futuras. Estes
medicamentos poderão incluir antialérgicos, medicamentos para reduzir a febre e/ou corticosteroides
(um tipo de medicamento anti-inflamatório).
Se a reação à infusão for grave, o seu médico poderá parar a infusão de KANUMA e começar a
administrar o tratamento médico apropriado.
- Este medicamento pode conter proteínas de ovo. Em caso de alergia ao ovo ou antecedentes de
alergias a ovos, informe o seu médico ou enfermeiro (vide item 3 – QUANDO NÃO DEVO USAR
ESTE MEDICAMENTO).
 Gravidez e a amamentação
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do
cirurgião-dentista.
Uso criterioso no aleitamento ou na doação de leite humano. O uso deste medicamento no
período da lactação depende da avaliação e acompanhamento do seu médico ou cirurgião-
dentista.
KANUMA não deve ser administrado em mulheres grávidas, a menos que seja claramente necessário.
Desconhece-se se a alfassebelipase passa para o leite humano, desta forma, recomenda-se que a
amamentação seja interrompida ou que o tratamento seja interrompido durante a amamentação.
Se está grávida ou amamentando, se pensa estar grávida ou planeja engravidar, consulte o seu médico
antes de utilizar este medicamento.
Interação com outros medicamentos
Informe o seu médico sobre os medicamentos que esteja usando ou que utilizou recentemente.

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KANUMA contém 33 mg de sódio/frasco. Se você faz dieta de restrição de sal (sódio) ou toma
medicamento para controlar a pressão arterial, consulte o médico antes de usar este
medicamento.
 Efeitos sobre a capacidade de dirigir veículos e operar máquinas
Os efeitos de KANUMA sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezíveis.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro
medicamento.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

Validade do medicamento: 24 meses a partir da data de fabricação, desde que observados os
cuidados de conservação do produto.
Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo e na embalagem exterior.
Mantenha KANUMA em sua embalagem original, sob refrigeração (2°C – 8°C) e protegido da luz.
Não congelar. Não agitar.
Para as soluções diluídas, recomenda-se a utilização imediata. Caso não seja utilizada imediatamente,
a solução diluída poderá ser conservada até 24 horas entre 2°C e 8°C.
Após diluição: a estabilidade química e física em utilização foi demonstrada até 24 horas entre 2 °C e
8 °C.
Do ponto de vista microbiológico, a solução diluída deve ser utilizada imediatamente. Caso não seja
utilizada imediatamente, os tempos de conservação em utilização e as condições antes da utilização
são da responsabilidade do usuário e não devem, normalmente, exceder 24 horas entre 2 °C e 8 °C,
desde que a diluição tenha ocorrido em condições assépticas controladas e validadas.
Número de lote, data de fabricação e validade: vide embalagem.

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Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
Características Organolépticas
KANUMA é fornecido sob a forma de solução concentrada estéril para diluição para infusão
intravenosa. É uma solução transparente a ligeiramente opalescente e incolor a ligeiramente colorida.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você
observe alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Para pacientes lactentes (< 6 meses de idade) a dose recomendada é de 1 mg/kg ou 3 mg/kg
administrada como infusão intravenosa uma vez por semana dependendo do quadro clínico do
paciente. Cada infusão durará aproximadamente 1 a 2 horas. Durante uma hora adicional após a
infusão, recomenda-se o monitoramento pelo seu médico ou enfermeiro. Poderão considerar-se ajustes
da dose com base na sua resposta ao tratamento. KANUMA e deve ser iniciado tão cedo quanto
possível e destina-se a utilização prolongada.
Para pacientes pediátricos e adultos a dose recomendada é de 1 mg/kg administrada como uma infusão
intravenosa uma vez a cada duas semanas. O aumento da dose para 3 mg/kg uma vez a cada duas
semanas vai depender de acordo com a resposta do paciente.
O seu médico ou enfermeiro irá administrar KANUMA por infusão (gota a gota) numa veia. O
medicamento será diluído antes de ser administrado.
A informação que se segue destina-se apenas aos profissionais de saúde:
Na ausência de estudos de compatibilidade, este medicamento não deve ser misturado com outros
medicamentos.
Cada frasco para injetáveis de KANUMA destina-se a uma única utilização. KANUMA tem de ser
diluído com solução para infusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%), utilizando técnica asséptica.

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A solução diluída deve ser administrada aos pacientes utilizando um equipo de infusão de baixa ligação
às proteínas equipado com um filtro de 0,2 μm em linha de baixa ligação às proteínas, com uma área
de superfície superior a 4,5 cm2 conforme disponível para evitar a oclusão do filtro.
Preparação da infusão de KANUMA:
KANUMA deve ser preparado e utilizado de acordo com os seguintes passos. Deve utilizar-se uma
técnica asséptica.
a) O número de frascos para injetáveis a ser diluído para infusão deve ser determinado com base
no peso do paciente e na dose prescrita.
b) Recomenda-se aguardar que os frascos-ampola de KANUMA atinjam uma temperatura entre
15°C e 25°C antes da reconstituição para minimizar o potencial de formação de partículas da
proteína alfassebelipase na solução. Os frascos-ampola não devem ficar fora de refrigeração
por mais de 24 horas antes da diluição para infusão. Os frascos-ampola não devem ser
congelados, aquecidos ou colocados no micro-ondas e devem ser protegidos da luz.
c) Os frascos para injetáveis não devem ser agitados. Antes da diluição, a solução nos frascos
para injetáveis deve ser inspecionada visualmente; a solução deve ser transparente a
ligeiramente opalescente, incolor a ligeiramente colorida (amarela). Devido à natureza
proteica do produto, poderão encontrar-se partículas ligeiras (por exemplo, fibras translúcidas
finas) na solução contida nos frascos para injetáveis, o que é aceitável para utilização.
d) Não utilizar se a solução estiver turva ou se contiver partículas estranhas.
e) Até 10 ml de solução devem ser retirados lentamente de cada frasco para injetáveis e diluídos
com solução para infusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%). Ver Tabela 1 para os volumes
totais de infusão recomendados por intervalo de peso. A solução deve ser cuidadosamente
misturada e não deve ser agitada.
Tabela 1: Volumes de infusão recomendados*
Intervalo de peso
(kg)
Dose 1 mg/kg Dose 3 mg/kg** Dose 5 mg/kg***
Volume total da
infusão (mL)
Volume total da infusão
(mL)
Volume total da infusão
(mL)
1-2.9 4 8 12
3-5.9 6 12 20
6-10.9 10 25 50
11-24.9 25 50 150
25-49.9 50 100 250
50-99.9 100 250 500
100-120.9 250 500 600
* O volume de infusão deve basear-se na dose prescrita e deve ser preparado até uma concentração
final de alfassebelipase de 0,1-1,5 mg/ml.
** Para pacientes que não atingem uma resposta clínica ótima com uma dose de 1 mg/kg.

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*** Para pacientes com deficiência de LAL que se apresentem nos primeiros 6 meses de vida e que
não atinjam uma resposta clínica ideal com uma dose de 3 mg/kg
Qualquer medicamento não utilizado ou resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências
locais.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do
tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE
MEDICAMENTO?
Em caso de perda de dose, contacte seu médico para receber orientação.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-
dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?
Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos secundários, embora estes não
se manifestem em todas as pessoas.
Os efeitos secundários foram observados enquanto o medicamento estava sendo administrado aos
pacientes ou pouco depois (reações à infusão). Os efeitos secundários mais graves poderão incluir uma
reação alérgica grave – reação anafilática (observados com muita frequência [podem afetar mais de 1
em 10 pessoas] em lactentes com menos de 6 meses de idade ou com frequência [podem afetar até 1
em 10 pessoas] em crianças e adultos) com sintomas que incluem dificuldade em respirar, inchaço da
garganta, respiração rápida, batimento do coração rápido, desconforto no peito, inchaço ligeiro das
pálpebras, olhos vermelhos, corrimento nasal, rubor e urticária. Se você ou o seu filho tiverem
sintomas como estes, procure imediatamente assistência médica. Se você ou o seu filho tiverem
uma reação à infusão poderão ser-lhes administrados medicamentos adicionais para tratar ou ajudar a
prevenir reações futuras. Se a reação à infusão for grave, o seu médico poderá parar a infusão de
KANUMA e começar a administrar um tratamento médico apropriado.
Os efeitos secundários notificados em lactentes (1 a 6 meses de idade) são:

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Muito comuns (ocorre em 10% ou mais dos pacientes que utilizam este medicamento):
hipersensibilidade (reação alérgica), que pode incluir irritabilidade, agitação, vômito, urticária (placas
vermelhas e coceira na pele), eczema (inflamação da pele), prurido (coceira) e palidez; reação
anafilática (reação alérgica grave); edema (inchaço) das pálpebras; taquicardia (batimento cardíaco
acelerado); dificuldade para respirar; diarreia; vômitos; erupção cutânea (irritação na pele); erupção
cutânea maculopapular (irritação na pele com manchas vermelhas e saliências); hipertermia
(temperatura corporal aumentada) e pirexia (febre); saturação de oxigênio diminuída (quantidade de
oxigênio no sangue diminuída); pressão arterial (do sangue) aumentada; frequência cardíaca
aumentada (batimentos do coração mais rápidos); frequência respiratória aumentada; e, anticorpo
específico ao medicamento presente.
Os efeitos secundários notificados em crianças e adolescentes (4 aos 18 anos de idade) e adultos
são:
Muito comuns (ocorre em 10% ou mais dos pacientes que utilizam este medicamento):
hipersensibilidade (reação alérgica), que pode incluir calafrios, eczema (inflamação da pele), edema
da laringe (inchaço da garganta), náusea (enjoo), prurido (coceira), urticária (placas vermelhas e
coceira na pele); tontura; dor abdominal; diarreia; fadiga (cansaço) e pirexia (febre).
Comuns (ocorre entre 1% e 10% dos pacientes que utilizam este medicamento): reação anafilática
(reação alérgica grave); taquicardia (batimento cardíaco acelerado); hiperemia (quantidade de sangue
aumentada); hipotensão (diminuição da pressão arterial); dispneia (dificuldade para respirar);
distensão abdominal (inchaço na barriga); erupção cutânea (erupção cutânea papular) (irritação na pele
com saliências); desconforto no peito; hipertermia (temperatura corporal aumentada) e; reação no local
da infusão (local da aplicação), incluindo extravasamento no local da infusão, dor no local da infusão
e urticária (placas vermelhas e coceira na pele) no local da infusão.
A frequência, o tipo e a gravidade das reações alérgicas nas crianças são iguais aos dos adultos.
Informe ao seu médico, cirurgião-dentista ou farmacêutico o aparecimento de reações
indesejáveis pelo uso do medicamento. Informe também à empresa através do seu serviço de
atendimento.

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9. O QUE FAZER SE ALGUÉM USAR UMA QUANTIDADE MAIOR DO QUE A
INDICADA DESTE MEDICAMENTO?
Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e leve
a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar de
mais orientações.