Bula de Alfaolipudase

XENPOZYME contém uma enzima chamada alfaolipudase. A alfaolipudase é uma terapia de reposição
enzimática, que pode substituir a enzima natural que possui atividade reduzida na deficiência de
esfingomielinase ácida (ASMD).
XENPOZYME é usado para tratar manifestações de ASMD não relacionadas com o cérebro em adultos e
crianças.
A atividade reduzida da esfingomielinase ácida resulta no acúmulo de uma substância gordurosa chamada
esfingomielina (SM), que pode causar danos em vários órgãos. A alfaolipudase substitui a enzima natural,
reduzindo o acúmulo de SM nos órgãos de pacientes com ASMD.

MODO DE USAR
9. REAÇÕES
ADVERSAS
VPS 20 MG PO LIOF SOL INJ
CT FA VD TRANS
13/08/2024 1105833/24-1
10456 - PRODUTO
BIOLÓGICO -
Notificação de
Alteração de Texto
de Bula –
publicação no
Bulário RDC 60/12
13/08/2024 1105833/24-1
10456 - PRODUTO
BIOLÓGICO -
Notificação de
Alteração de Texto
de Bula –
publicação no
Bulário RDC 60/12
13/08/2024
VP
4. O QUE DEVO
SABER ANTES DE
USAR ESTE
MEDICAMENTO?
8. QUAIS OS MALES
QUE ESTE
MEDICAMENTO
PODE ME CAUSAR?
VP/VPS 20 MG PO LIOF SOL INJ
CT FA VD TRANS
24/04/202524/04/2025 0551071/25-7

Dados da submissão eletrônica Dados da petição/notificação que altera a bula Dados das alterações de bulas
Data do
expediente
No.
expediente Assunto Data do
expediente
No.
expediente Assunto Data de
aprovação Itens de Bula Versões
(VP/VPS)

Não use XENPOZYME se você teve qualquer reação alérgica (hipersensibilidade) com risco de vida à
alfaolipudase ou a qualquer outro componente do medicamento, a menos que as reações possam ser
gerenciadas de forma específica para administração do medicamento.

Você pode ter efeitos colaterais chamados reações associadas à infusão (RIs) que podem ser causados pela
infusão (gotejamento) do medicamento. Eles podem ocorrer enquanto você está recebendo XENPOZYME
ou dentro de 24 horas após a infusão.

Elas podem incluir reações alérgicas (ver seção 8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO
PODE ME CAUSAR?) e sintomas como dor de cabeça, urticária, febre, náuseas, vômito, coceira na pele,
vermelhidão da pele e erupção na pele.
Se você acha que está tendo uma RI, informe o seu médico imediatamente.
Se você tiver uma reação alérgica grave durante a infusão, o médico deve interromper a infusão e fornecer
tratamento médico adequado. Seu médico deve considerar os riscos e benefícios de administrar novamente
XENPOZYME.
Se você tiver uma RI leve ou moderada, seu médico pode interromper temporariamente a infusão, diminuir
a taxa de infusão e/ou reduzir a dose.
O seu médico também pode prescrever (ou ter prescrito) outros medicamentos para prevenir ou controlar
as reações alérgicas.
O seu médico pedirá análises de sangue para verificar o funcionamento do seu fígado (enzimas hepáticas)
antes de começar o tratamento e, em seguida, em intervalos regulares durante o aumento da dose (ver seção
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?).
Este medicamento pode causar danos ao fígado. Por isso, seu uso requer acompanhamento médico
estrito e exames laboratoriais periódicos para controle.

Adultos
• Dor de cabeça
• Olhos avermelhados
• Náusea
• Vômito
• Dor abdominal (barriga)
• Erupção elevada na pele com coceira (urticária)
• Coceira na pele
• Dores musculares
• Erupção cutânea
• Dores nas articulações
• Febre – aumento da temperatura corporal
• Fadiga
• Dor na parte superior da barriga
Pediátricos

• Dor de cabeça
• Náusea
• Vômito
• Erupção elevada na pele com coceira (urticária)
• Febre – aumento da temperatura corporal
• Aumento do exame de sangue para inflamação
• Erupção cutânea
• Vermelhidão da pele

Informe o seu médico se estiver usando, tiver usado recentemente ou se vier a usar outros medicamentos.
Gravidez e/ou amamentação
Fale com o seu médico antes de utilizar XENPOZYME se estiver grávida ou amamentando, se achar que
pode estar grávida ou planeja ter um bebê.
Se você é uma mulher que pode engravidar, seu médico pode pedir que você faça um teste de gravidez
antes de começar a tomar este medicamento.
Há experiência limitada com o uso de XENPOZYME em mulheres grávidas. XENPOZYME pode ser
prejudicial para o feto quando tomado por uma mulher durante a gravidez. XENPOZYME só deve ser
usado durante a gravidez se for claramente necessário. As mulheres que podem engravidar devem usar
métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento e por 14 dias após a última dose se XENPOZYME
for descontinuado.
Não se sabe se XENPOZYME passa para o leite materno. XENPOZYME foi detectado no leite animal.
Informe o seu médico se estiver a amamentar ou se planeja fazê-lo. O seu médico irá ajudá-la a decidir se
deve parar de amamentar ou se deve parar de tomar XENPOZYME, considerando o benefício de
amamentar o bebê e o benefício de XENPOZYME para a mãe.
O uso deste medicamento no período da lactação depende da avaliação e acompanhamento do seu
médico ou cirurgião-dentista.
Efeitos sobre a capacidade de dirigir veículos ou operar máquinas
XENPOZYME pode ter uma pequena influência na capacidade de conduzir e operar máquinas, pois você
pode vir a ter hipotensão.
Atenção diabéticos: contém açúcar.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do
cirurgião-dentista.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

Este medicamento contém 3 mg de sódio/frasco-ampola. Se você faz dieta de restrição de sal (sódio)
ou toma medicamento para controlar a pressão arterial, consulte o médico antes de usar este
medicamento.

VPS 20 MG PO LIOF SOL INJ
CT FA VD TRANS
10/01/2023 0026725/23-1
10456 -
PRODUTO
BIOLÓGICO
- Notificação
de Alteração
de Texto de
Bula –
publicação no
Bulário RDC
60/12
10/01/2023 0026725/23-1
10456 -
PRODUTO
BIOLÓGICO
- Notificação
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de Texto de
Bula –
publicação no
Bulário RDC
60/12
10/01/2023
VPS
5. ADVERTÊNCIAS
E PRECAUÇÕES

Conservar XENPOZYME sob refrigeração, em temperatura entre 2ºC e 8ºC.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
A solução reconstituída e diluídas de XENPOZYME devem ser administradas imediatamente. Se o
uso imediato não for possível, a solução reconstituída pode ser armazenada por até 24 horas à
temperatura entre 2ºC e 8ºC. Após diluição, a solução pode ser armazenada por até 24 horas à
temperatura entre 2ºC e 8ºC.
XENPOZYME é um pó liofilizado estéril branco a quase branco. Após reconstituição a solução é clara e
incolor.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você observe
alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
XENPOZYME será administrado a você através de uma veia por infusão intravenosa (IV), sob a supervisão
de um profissional de saúde com experiência na administração de produtos biológicos.
A dose que você recebe é baseada no seu peso corporal e será administrada a cada duas semanas.
A infusão dura geralmente cerca de 3 horas e 40 minutos; mas pode ser mais curta ou mais longa com base
na avaliação do seu médico, e pode ser mais curta durante o período em que a sua dose está sendo
aumentada.
Pacientes adultos
A dose inicial recomendada de XENPOZYME é de 0,1 mg para cada kg de peso corporal. As doses
subsequentes devem ser aumentadas de acordo com um esquema de escalonamento de dose até a dose
recomendada de 3 mg para cada kg de peso corporal a cada duas semanas. Normalmente leva até 14
semanas para atingir a dose recomendada, mas pode ser mais longo com base na avaliação do seu médico.
Pacientes pediátricos
A dose inicial recomendada de XENPOZYME é de 0,03 mg para cada kg de peso corporal. As doses
subsequentes devem ser aumentadas de acordo com um esquema de escalonamento de dose até a dose
recomendada de 3 mg para cada kg de peso corporal a cada duas semanas. Normalmente leva até 16
semanas para atingir a dose recomendada, mas pode ser mais longo com base na avaliação do seu médico.
Infusão domiciliar
O seu médico pode considerar a infusão domiciliar de XENPOZYME se estiver em uma dose estável e
tolerar bem as suas infusões. Esta decisão de mudar para a infusão em casa deve ser tomada após avaliação
e recomendação do seu médico. Se você experimentar algum efeito colateral durante uma infusão de
XENPOZYME, o profissional responsável pela sua infusão domiciliar pode parar a infusão e iniciar o
tratamento apropriado.

Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento.
Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE MEDICAMENTO?
É importante fazer a sua infusão a cada 2 semanas. Uma infusão é considerada perdida se não for
administrada dentro de 3 dias a partir da infusão programada. Dependendo do número de doses perdidas,
poderá ter que reiniciar o esquema de escalonamento da dose.
Se você perdeu uma infusão ou não pôde comparecer a uma consulta marcada, entre em contato
imediatamente com o seu médico.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?
Reação muito comum (ocorre em mais de 10% dos pacientes que utilizam este medicamento).
Reação comum (ocorre entre 1% e 10% dos pacientes que utilizam este medicamento).
Reação incomum (ocorre entre 0,1% e 1% dos pacientes que utilizam este medicamento).
Reação rara (ocorre entre 0,01% e 0,1% dos pacientes que utilizam este medicamento).
Reação muito rara (ocorre em menos de 0,01% dos pacientes que utilizam este medicamento).
Frequência não conhecida: não podem ser estimados com os dados disponíveis.
Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos colaterais, embora nem todas as
pessoas os apresentem.
RIs foram observadas enquanto os pacientes estavam recebendo o medicamento ou dentro de 24 horas após
a infusão. A maioria das RIs foram leves a moderadas.
Os efeitos colaterais mais graves podem incluir reações alérgicas súbitas e graves, urticária, erupção na
pele, aumento das enzimas do fígado e batimento cardíaco irregular.
Se tiver uma reação à infusão, podem ser administrados medicamentos adicionais para tratar ou ajudar a
prevenir reações futuras. Se a reação à infusão for grave, o seu médico pode interromper a infusão de
XENPOZYME e começar o tratamento médico apropriado.