Bula de Alfacerliponase

Brineura contém o princípio ativo alfacerliponase, que pertence a um grupo de
medicamentos conhecidos como terapias de reposição enzimática.
Os pacientes diagnosticados com a doença CLN2 não possuem a enzima chamada TPP1
ou têm uma quantidade reduzida dessa enzima, e isso causa um acúmulo de substâncias
chamadas de materiais de depósito lisossômico. Em pacientes com a doença CLN2, esses
materiais se acumulam em certas partes do corpo, principalmente no cérebro.
Brineura substitui a enzima ausente (TPP1) que minimiza o acúmulo dos materiais de

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depósito lisossômico. Este medicamento serve para retardar a evolução da doença.

Brineura não deve ser usado:
- Se você tiver apresentado reações alérgicas com ameaça à vida causadas pela
alfacerliponase ou por qualquer outro componente deste medicamento, e se as reações
continuarem a acontecer quando a alfacerliponase for administrada novamente.
- Se você tiver um dispositivo implantado para drenar o fluido adicional do cérebro.
- Se você apresentar sinais de infecção causada pelo dispositivo ou problemas com o
dispositivo usado para o tratamento com Brineura. Seu médico pode decidir continuar o
tratamento quando a infecção ou os problemas associados ao dispositivo forem
resolvidos.

Problemas com o dispositivo implantado
Converse com seu médico antes de iniciar o tratamento com Brineura.
Podem ocorrer problemas com o dispositivo implantado durante o tratamento com o
Brineura (vide item “Quais os males que este medicamento pode me causar?”), inclusive
infecção ou falha no dispositivo. Sinais de que você pode ter uma infecção incluem febre,
dor de cabeça, rigidez do pescoço, sensibilidade à luz, náusea, vômito e alteração do
estado mental. Sinais de problemas com o dispositivo incluem inchaço, vermelhidão no
couro cabeludo, vazamento de fluidos pelo dispositivo e abaulamento do couro cabeludo.
O tratamento pode ser interrompido se o dispositivo precisar ser substituído ou até que a
infecção desapareça. Converse com o seu médico se tiver alguma dúvida sobre o
dispositivo. Após longos períodos de uso, o dispositivo de acesso pode precisar ser
substituído e isso será determinado pelo seu médico.
Reações alérgicas com ameaça à vida
Podem ocorrer reações alérgicas com ameaça à vida com o uso de Brineura. Seu médico
irá monitorar para detectar sintomas de reações alérgicas com risco à vida, como urticária,
coceira ou vermelhidão, lábios, língua e/ou garganta inchados, calafrios, ritmo cardíaco
acelerado, falta de ar, rouquidão, pontas dos dedos ou lábios azulados, tônus muscular
reduzido, desmaio, diarreia ou incontinência. Procure atendimento médico imediato se

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esses sintomas ocorrerem.
Monitoramento
Seu médico irá verificar sua frequência cardíaca, pressão sanguínea, frequência
respiratória e temperatura, antes, durante e após o tratamento. O médico pode decidir
realizar monitoramento adicional, se for necessário.
Seu médico irá verificar possíveis atividades elétricas anormais do coração
[(eletrocardiograma (ECG)] a cada 6 meses. Se houver histórico de problemas cardíacos,
seu médico ou enfermeiro irá monitorar sua atividade cardíaca durante cada infusão.
Seu médico pode enviar amostras de fluido cerebral para verificar se há sinais de infecção.
População pediátrica
Brineura não foi administrado em pacientes com doença avançada no início do
tratamento ou em crianças menores de 1 ano de idade. Seu médico irá discutir se o
tratamento com Brineura é adequado.

todas as pessoas manifestam reações adversas.

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Converse com seu médico ou enfermeiro imediatamente se tiver alguma das seguintes

Não há interações conhecidas com Brineura e outros medicamentos. Informe ao seu
médico se estiver fazendo uso, tiver usado recentemente, ou se puder vir a usar outros
medicamentos.
Quantidade de sódio
Este medicamento contém 17,42 mg de sódio/frasco-ampola de Brineura e de solução
de lavagem. Se você faz dieta de restrição de sal (sódio) ou toma medicamento para
controlar a pressão arterial, consulte o médico antes de usar este medicamento.
Gravidez
Se você estiver grávida ou amamentando, acha que pode estar grávida ou estiver
planejando ter um bebê, consulte seu médico antes do tratamento com este medicamento.
Você não deve receber o tratamento com Brineura durante a gestação, a menos que seja
claramente necessário.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação
médica ou do cirurgião-dentista.

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Amamentação
Não há dados sobre a presença de Brineura no leite humano, ou sobre seus efeitos na
produção de leite. A amamentação deve ser interrompida durante o tratamento com
Brineura. Não se sabe se Brineura afeta a fertilidade humana.
Uso criterioso no aleitamento ou na doação de leite humano. O uso deste
medicamento no período da lactação depende da avaliação e acompanhamento do
seu médico ou cirurgião-dentista.
Efeitos sobre a capacidade de dirigir veículos e operar máquinas
Não se sabe se Brineura afetará a capacidade de conduzir veículos ou operar máquinas.
Consulte seu médico.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro
medicamento.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a
sua saúde.

Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente
socorro médico e leve a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para
0800 722 6001, se você precisar de mais orientações.

MEDICAMENTO?
Armazenar os frascos de Brineura e da solução de lavagem em um freezer (de -25°C a -
15°C) em posição vertical. Proteger do calor. Manter os frascos de Brineura e da solução
de lavagem nesta embalagem até o final do uso. Manter na embalagem original para
proteger da luz.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua
embalagem original.
Brineura e a solução de lavagem descongelados devem ser usados imediatamente. O
produto só deve ser retirado dos frascos fechados imediatamente antes do uso. Se o uso
imediato não for possível, os frascos fechados de Brineura ou da solução de lavagem
devem ser armazenados de 2°C a 8°C e utilizados dentro de 24 horas.
A estabilidade química e física em uso foi demonstrada por até 12 horas em temperatura

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ambiente (de 19°C a 25°C). Do ponto de vista microbiológico, o produto mantido nos
frascos abertos ou em seringas deve ser utilizado imediatamente. Se não for usado
imediatamente, os tempos e condições de armazenamento em uso antes da utilização são
de responsabilidade da instituição.
Após aberto, Brineura deve ser utilizado imediatamente.
Seu médico ou farmacêutico é responsável por armazenar Brineura. Eles também são
responsáveis por descartar adequadamente o conteúdo de Brineura que não foi utilizado.
Brineura e a solução de lavagem são soluções para infusão. A solução de Brineura é
clara a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-pálida. A solução de Brineura pode
ocasionalmente conter fibras finas translúcidas ou partículas opacas. A solução de
lavagem é clara e incolor.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de
validade e você observe alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para
saber se poderá utilizá-lo.
Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Será necessário que você passe por uma cirurgia para implantar o dispositivo para a
administração de Brineura. O dispositivo ajuda o medicamento a atingir uma parte
específica do cérebro.
Brineura será administrado por um médico com conhecimento em administrar
medicamentos por via intracerebroventricular (infusão no fluido do cérebro) em um
hospital ou clínica.
Brineura não foi administrado em pacientes com menos de 1 ano ou mais de 9 anos de
idade (no início do estudo clínico).
A dose recomendada de Brineura é baseada na idade do paciente, sendo administrada

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uma vez a cada duas semanas, da seguinte forma:
- nascimento até 6 meses: 100 mg
- 6 meses a 1 ano: 150 mg
- 1 ano a 2 anos: 200 mg (primeiras 4 doses), 300 mg (demais doses)
- maiores de 2 anos: 300 mg
Seu médico pode ajustar a dose ou o tempo durante o qual o medicamento é administrado
se a infusão não for tolerada, se houver uma reação alérgica ou se houver um possível
aumento da pressão cerebral.
O medicamento é lentamente infundido através do dispositivo implantado. Depois que o
medicamento tiver sido administrado, uma infusão mais curta de uma solução é
administrada para liberar Brineura do sistema de infusão para que a dose completa
alcance o cérebro. O medicamento e a solução serão administrados durante cerca de 2 a
4 horas e 30 minutos, de acordo com sua dose. Seu médico pode reduzir a dose ou a
velocidade da infusão com base em sua resposta durante o tratamento.
Seu médico poderá receitar medicamentos, como antipiréticos, para reduzir a febre ou
anti-histamínicos para tratar reações alérgicas, antes de cada tratamento com Brineura,
para reduzir os efeitos colaterais que podem ocorrer durante ou logo após o tratamento.
Se tiver outras dúvidas sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a
duração do tratamento.
Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE
MEDICAMENTO?
Se você perdeu uma infusão de Brineura, entre em contato com seu médico.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou
cirurgião-dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?